Каждый маленький шаг — например, махание рукой или переворачивание, — это большое событие для нас
Мы изначально дали безопасную дозу и могли при необходимости повторить лечение. Когда малыш заболел, мы сильно волновались, но он быстро поправился — это было важным признаком эффективности терапии
Генное редактирование как платформа — это шаг в новую эру прецизионной медицины для сотен редких болезней. Важно действовать рано, быстро и индивидуально